2月21日，新芽newseed获悉，致力于罕见内分泌疾病疗法开发的spruce biosciences公司宣布完成8800万美元b轮融资，以推进其口服促肾上腺皮质激素释放因子（crf-1）受体拮抗剂tildacerfont，在治疗先天性肾上腺皮质增生症（cah）和其它适应症中的开发。
先天性肾上腺皮质增生症是一种罕见的遗传性内分泌疾病，由皮质醇合成的关键酶基因突变引起，其特征是激素水平异常和肾上腺过度生长。95％的cah病例是由于21-羟化酶缺陷所引起的。cah病症在出生时即被确诊，且以肾上腺功能不全为特征。它会导致女性严重男性化，男性睾丸肿瘤，早熟，身材矮小，多毛症，月经功能障碍和不孕。
第二代crf-1受体拮抗剂tildacerfont（spr001）是一种口服的高选择性小分子拮抗剂，也是第一个在临床研究中证明具有使cah患者升高的雄激素正常化的非甾体分子。临床前研究表明，通过靶向递送，tildacerfont与crf-1受体结合后阻断crf刺激受体的功能，从而减少了过量的雄激素（a4），17-羟基孕酮（17-ohp）和促肾上腺皮质激素（acth）的产生，这些激素是肾上腺增生的主要驱动力。这可以使医生减少高剂量类固醇的使用，进而更好地控制病情。
作者：annie来源：新芽newseed
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